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Abstract: M. N. D. di Minno, et al.
Abstract (Musculoskeletal )
磁気共鳴画像法および超音波検査による若年重症血友病 A 患者の「健康」
な関節の評価
Magnetic resonance imaging and ultrasound evaluation of“ healthy ” joints in young
subjects with severe haemophilia A
M. N. D. di Minno, S. Iervolino, E. Soscia, A. Tosetto, A. Coppola, M. Schiavulli, E. Marrone, C. Ruosi,
M. Salvatore and G. di Minno
要 約：血友病 A（ HA ）患者への磁気共鳴画像法
p ＝ 0.036 ）お よ び 軟 骨 び ら ん（ r ＝ 0.734，p ＝
（ MRI ）および超音波検査（ US ）の利用が，早期の
0.010 ）に関しては有意に相関していた。内在的な
限界はあるが，US による関節の評価では重症 HA
の若年患者の HJ で，無症状の異常が確認された。
関節異常を検出する目的で増加しつつある。重症
HA の若年患者 20 例（ 22.45 ± 2.27 歳；関節炎，ウ
イルス感染または第 VIII 因子に対するインヒビ
ター発現歴なし）において，無症状で出血イベント
を一度も起こしたことのない合計 40 の「 健康な関
節」
（ HJ ）を MRI と，平行して US で評価した。同
じ関節を，これら患者にマッチさせた 20 例の非
血友病（ no-HA ）被験者（平均年齢 23.90±2.31 歳，
HA 患者との比較で p ＝ 0.078 ）で評価した。妥当
性ありと評価された手順に従い，特殊な位置取り
のプローブで US 画像を撮影した。データの収集と
解析には妥当性が認められた US スコアと，累進
（ P-MRI ）ならびに加法（ A-MRI ）MRI スコアを用
いた。US スコアは，非 HA 被験者よりも HA 患者
p ＜ 0.001 ）
で高値
（ 0.80 ± 1.10 に対して 3.40 ± 1.72，
であった。中等度および重度の異常のみを考慮し
たため，関節滲出液が HA 患者の関節（ HA 関節 ）
の 55％，HA 対照者の関節（ 非 HA 関節 ）の 5％に
認められた（ p ＜ 0.001 ）。また，滑膜肥厚は HA 関
節の 20 ％に認められたが，非 HA 関節には認めら
れなかった。さらに，軟骨のびらんは HA 関節の
30 ％に認められたが，非 HA 関節には認められな
かった。MRI による評価で，これらの所見と US
ス コ ア が A-MRI（ r ＝ 0.732，p ＜ 0.001 ）お よ び
P-MRI（ r ＝ 0.598，p ＜ 0.001 ）スコアと相関する
ことが確認された。MRI と US のデータは，浸出液
， 滑 膜 肥 厚（ r ＝ 0.633，
（ r ＝ 0.819，p ＝ 0.002 ）
Haemophilia (2013), 19, e167–e173
© 2013 Blackwell Publishing Ltd
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Abstract: M. N. D. di Minno, et al.
Abstract: A. Farrugia, et al.
Abstract (Clinical haemophilia )
重症血友病 A 患者の生涯にわたる治療−定期補充療法と出血時投与法を
比較した費用対効果モデル
Treatment for life for severe haemophilia A‒ A cost- utility model for prophylaxis vs.
on-demand treatment
A. Farrugia, J. Cassar, M. C. Kimber, M. Bansal, K. Fischer, G. Auserswald, B. O’ Mahony, K. Tolley,
D. Noone and S. Balboni
要 約：定期補充療法は血友病の小児の治療法と
を生涯について比較する，費用対効果モデルを作成
して確立され，それを成人になっても継続するこ
した。このモデルを，英国国民健康保険を例にした
とで，生涯にわたり病状を軽減できることが示され
単独の全国的健康管理システムおよび米国の第三
てきた。但し，凝固因子製剤を用いた治療にかか
者機関による保険システムに当てはめた。国際的増
るコストは高く，その選択は費用対効果の面で疑
分費用対効果比（ ICER ）の増加を推計し，支払い側
問視されてきた。薬物動態に則した投与量とイン
が補償の判断の指針として用いている閾値と比較
ヒビター形成に対する忍容性を用いて，重症血友
した。スウェーデンについては生涯での生活の質
病 A 患者の定期補充療法と出血時投与（ OD ）治療
を調整した（ QALY ）上でのコストも推計した。英
国では，定期補充療法が OD 治療よりも優勢であっ
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Haemophilia (2013), 19, e228–e238
© 2013 John Wiley & Sons Ltd
た。モデルから得られた ICER は 68,000 米ドルで
あり，米国で補償される治療費の範囲内であった。
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